首个黑色素瘤靶向新药在中国上市

2017-7-31  来源:新华网
 

  电影《非诚勿扰2》中李香山因黑色素瘤去世,让很多人知道了被称为“癌中之王”的黑色素瘤。7月29日,由上海罗氏制药研发的全球首个用于治疗BRAFV600突变阳性的无法手术切除或转移性黑色素瘤的靶向新药佐博伏(维莫非尼,Vemurafenib)在中国正式上市,患者的生存获益将得到显著提高,此举也标志着中国的黑色素瘤治疗迈入靶向时代。据悉,今年3月,佐博伏获得国家食品药品监督管理总局加速批准,提前两年上市,并已被纳入《中国黑色素瘤诊治指南(2017版)》中,成为BRAFV600基因突变患者治疗的一类推荐药物。


  北京大学肿瘤医院副院长、中国抗癌协会临床肿瘤学协作专业委员会(CSCO)黑色素瘤专家委员会主任委员郭军教授表示,“过去,有BRAF突变的黑色素瘤患者发生转移后,基本没有有效的治疗药物。传统的治疗方法主要依赖化疗,但化疗对于这部分患者有效率不足7%,无进展生存不到一个半月。此次靶向新药获批上市,在中国晚期黑色素瘤的治疗史上,可谓是一个里程碑式的进展,患者的生存获益将得到显著提高。”

  “中国式”黑色素瘤与西方不同,新药延长患者生存

  黑色素瘤是一种来源于黑色素细胞的恶性肿瘤,是皮肤肿瘤中恶性程度最高的瘤种,死亡率高、转移率高、治疗难度大。随着黑色素瘤生长,癌细胞会渗透到皮肤和黏膜中,最终到达血管或淋巴通道,并迅速传播到整个身体和主要器官。一旦发生转移,患者的5年生存率仅为4.6%。

  数据显示,中国黑色素瘤发病率约为0.6/10万,属于罕见病,但近年来发病率呈上升趋势。中华医学会肿瘤分会副主任委员林桐榆教授表示,相对来说,我国多发的黑色素瘤特殊类型恶性程度更高。西方人黑色素瘤多分布在皮肤浅表(称为皮肤型),而我国约50%的黑色素瘤分布于四肢末端的皮肤,如足、手和甲下等位置(称为肢端型),更容易发生移行转移。另外,还有20%为黏膜型(白种人该类型不到1%),主要发生在消化道、鼻腔、鼻旁窦、泌尿系统黏膜,恶性程度较皮肤型黑色素瘤更高,预后较差。

  林桐榆表示,从发病原因来看,西方人的黑色素瘤多与紫外线过度照射有关,而我国黑色素瘤发病与紫外线照射关系不大,多与不恰当处理有关,如擅自使用激光、绳勒、盐腌和刀剪等。无论是肢端型、粘膜型,还是普通的黑色素瘤,都可能发生BRAF突变,中国约26%的患者存在BRAF基因突变。这类患者的肿瘤进展速度远比没有突变的患者快得多,且容易发生多发皮下移行转移和脑转移。

  据介绍,全球首个关于BRAF抑制剂应用于BRAF突变型转移性黑色素瘤的3期临床试验(BRIM-3试验)显示,佐博伏用于具有BRAFV600突变的转移黑色素瘤患者,起效迅速,有效率达57%,中位总生存时间(OS)为13.6个月,中位无进展生存时间(PFS)达到6.9个月。因此,国内外权威指南中,均将其作为BRAFV600突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤一线标准治疗方案。

  郭军教授领衔了佐博伏在中国的一期临床试验,他表示,“与治疗BRAF突变黑色素瘤的传统药物达卡巴嗪相比,佐博伏的起效时间缩短约一半,客观缓解率(ORR)提升了近7倍,无进展生存时间(PFS)延长近半年,而达卡巴嗪标准化疗对照组的无进展生存时间仅为1.6个月。此外,作为口服靶向药物,佐博伏较少出现因不良反应而停止用药的情况。”

  遏制“恶黑”关键:早发现,早就医,早检测

  据了解,黑色素瘤在中国的发病率总体较低,属于罕见病,这意味着佐博伏未必会为罗氏带来高额的销售收入。

  对此,上海罗氏制药有限公司总经理周虹表示,“一直以来,罗氏秉承‘先患者之需而行’的宗旨,致力于通过创新药物的研发和提升药物的可及性,满足那些尚未得到满足的医疗需求。我们坚信,只要有一位患者受益,我们的付出就是值得的,我们的努力就有了百分之百的意义。接下来,我们将继续不遗余力,把更多的创新药物带给需要的中国患者。” 由于中国患者对黑色素瘤的知晓率低,大部分患者发现时已是中晚期,错过了最佳治疗时机。林桐榆表示,“合理应用靶向治疗药物,能够明显提高恶性肿瘤的治疗效果。当然,加强对药物毒性的认识和防治,更能保证安全有效。”

  那么,对于普通百姓来说,如何知晓自己身上的色素痣是否为黑色素瘤呢?林桐榆建议,当发现色素痣不对称、颜色变化、边缘不整齐、逐渐变大或感觉异常时,应及时就医,千万不能自行处理。一经诊断为黑色素瘤,应及早进行BRAF基因检测,采取规范治疗。

(责编:冯文彦)

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